腓骨肌萎缩症靶点数据报告
52 个靶点的多维证据整合与可成药性评估
52
靶点总数
1
A级靶点
32.6
平均评分
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下载腓骨肌萎缩症的样例报告（含 Top 10 靶点深度画像）
风险等级分布
A级
1
B级
0
C级
7
D级
44
Top 10 靶点
按疾病关联（50%）+ 成药性评分（50%）加权排序
| # | 基因 | 类型 | 风险 | 最高阶段 | CRISPR |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | TTR | - | A | Approved | - |
| 2 | LMNA | - | D | - | 11.8% |
| 3 | TRPV4 | - | C | Phase 2 | - |
| 4 | HSPB1 | - | C | Phase 2 | - |
| 5 | FIG4 | - | D | - | 4.4% |
| 6 | PRX | - | C | - | 1.2% |
| 7 | DNM2 | - | D | Phase 2 | 89.2% |
| 8 | LITAF | - | D | - | - |
| 9 | GDAP1 | - | D | - | - |
| 10 | GJB1 | - | D | Investigative | - |
获取完整数据
本页面仅展示摘要。完整数据包含全部 52 个靶点的 13 层证据、可成药性评分、原始 CSV 数据表和分析报告。
数据来源
Open Targets · UniProt · RCSB PDB · TTD · DepMap · STRING · HPA · ChEMBL
数据仅供参考，未经湿实验验证，不构成药物研发建议。
Open Targets · UniProt · RCSB PDB · TTD · DepMap · STRING · HPA · ChEMBL
数据仅供参考，未经湿实验验证，不构成药物研发建议。